Спинраза
Spinraza: инструкции за употреба и рецензии
- 1. Форма на издаване и състав
- 2. Фармакологични свойства
- 3. Показания за употреба
- 4. Противопоказания
- 5. Начин на приложение и дозировка
- 6. Странични ефекти
- 7. Предозиране
- 8. Специални инструкции
- 9. Приложение по време на бременност и кърмене
- 10. Използване в детска възраст
- 11. В случай на нарушена бъбречна функция
- 12. При нарушения на чернодробната функция
- 13. Лекарствени взаимодействия
- 14. Аналози
- 15. Условия за съхранение
- 16. Условия за отпускане от аптеките
- 17. Отзиви
- 18. Цена в аптеките
Латинско име: Semprex
ATX код: M09AX07
Активна съставка: нусинерсен (Nusinersen)
Производител: Wetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG (Vetter Pharma-Fertigung, GmbH & Co. KG) (Германия); Pateon Italia, S.p. A. (Patheon Italia, SpA) (Италия)
Актуализация на описанието и снимката: 01.03.2020
Spinraza е най-новото лекарство за лечение на заболявания на опорно-двигателния апарат.
Форма на издаване и състав
Лекарството се произвежда под формата на разтвор за интратекално (ендолумбално) приложение: безцветна, прозрачна течност, без неразтворени частици (по 5 ml във стъклени флакони, затворени с гумена запушалка и алуминиева капачка, затворена с пластмасов капак; в картонена кутия 1 бутилка и инструкции за употреба на Spinraza).
Състав за 1 ml разтвор:
- активно вещество: нусинерсен (под формата на нусинерсен натрий) - 2,4 mg;
- помощни компоненти: безводен динатриев хидроген фосфат, натриев дихидроген фосфат дихидрат, калиев хлорид, магнезиев хлорид хексахидрат, натриев хлорид, 1М разтвор на солна киселина, калциев хлорид дихидрат, 1М разтвор на натриев хидроксид, вода за инжекции.
Фармакологични свойства
Фармакодинамика
Spinraza е антисмислен олигонуклеотид (ASO). Структурата му е специално разработена за лечение на рядко прогресиращо невромускулно заболяване с автозомно-рецесивен начин на наследяване - SMA (спинална мускулна атрофия). SMA се причинява от мутации в дългото рамо на хромозома 5 (5q), които водят до загуба на функция на специален ген, отговорен за оцеляването на двигателните неврони (ген SMN1). В резултат на недостатъчна функция на този ген възниква дефицит на SMN протеин. Въпреки факта, че генът SMN2 е отговорен и за образуването на този протеин, общото количество SMN протеин остава ниско (тъй като количеството на синтезирания SMN протеин под въздействието на гена SMN2 е незначително).
SMA се отнася до спектъра на различни клинични състояния. Тежестта на заболяването зависи от броя на копията на гена SMN2 и възрастта на появата.
Механизмът на действие на Spinraza е свързан с увеличаване на дела на транскриптите на иРНК (шаблонна рибонуклеинова киселина) с включване на екзон 7 от гена SMN2. иРНК се трансформира в пълноверижния SMN протеин, като по този начин поддържа функционалната активност на протеина.
Фармакокинетика
След инжектиране на нусинерсен, лекарството се разпределя напълно в ликвора (цереброспинална течност). Целите на терапевтичното действие на Spinraza са тъканите на централната нервна система (централна нервна система).
След многократно приложение средните минимални остатъчни концентрации на активното вещество в ликвора се увеличават с около 1,4–3 пъти. Състоянието на равновесие беше достигнато за приблизително 24 месеца. Допълнителните инжекции на лекарството след достигане на равновесно състояние не водят до допълнително натрупване на нусинерсен в тъканите на централната нервна система или ликвор.
След приложението на Spinraza минималните остатъчни плазмени концентрации са относително ниски (в сравнение с остатъчните концентрации в ликвора). Увеличението на средните стойности на максималната плазмена концентрация и AUC (площ под кривата концентрация-време) е пропорционално на приложената доза. Многократните инжекции не водят до кумулация.
Нусинерсен се разпространява широко в централната нервна система, достигайки терапевтични концентрации в тъканите на гръбначния мозък, които представляват терапевтична цел. Доказано е също, че лекарството присъства в невроните и други клетки на мозъка и гръбначния мозък и периферните тъкани (включително бъбреците, черния дроб и скелетните мускули).
Той се метаболизира чрез хидролиза, която се медиира от екзонуклеази 3 'и 5'. Нусинерсен не е индуктор или инхибитор, нито е субстрат за цитохром Р450 ензимите.
Основният път на елиминиране на лекарството и неговите метаболити е очевидно екскрецията с урината. Крайният полуживот на нусинерсен от ликвор е средно 135–177 дни.
Полът на пациента не влияе върху фармакокинетиката на Spinraza.
Показания за употреба
Spinraza се използва за лечение на рядко генетично заболяване, наречено SMA (спинална мускулна атрофия).
Противопоказания
Лекарството е противопоказано при пациенти с повишена индивидуална чувствителност към основните или спомагателните компоненти.
Spinraza, инструкции за употреба: метод и дозировка
Разтворът на Spinraz се инжектира интратекално, чрез лумбална пункция. Лечението може да се извършва само от специалисти с опит в извършването на лумбална пункция.
Терапията трябва да започне възможно най-рано след поставяне на диагнозата. Препоръчителната единична доза Spinraza е 5 ml (12 mg). Лекарството се прилага на първия ден от лечението (ден 0) и след това на 14-ия, 28-ия и 63-ия ден от лечението. Ако следващата доза се забави или пропусне, лекарството се прилага възможно най-рано (интервалът между две дози трябва да бъде най-малко 14 дни).
В бъдеще Spinraza се прилага веднъж на всеки 4 месеца. Ако следващата инжекция е пропусната или забавена, разтворът трябва да се инжектира възможно най-рано и след това да се продължи прилагането с определената честота.
Spinraza трябва да се използва дълго време и постоянно. Целесъобразността на продължаването на терапията се оценява от лекуващия лекар.
Инструкции за приготвяне и приложение на дозата:
- Преди приложението на лекарството, състоянието на разтвора трябва да бъде визуално оценено. Тя трябва да бъде безцветна и прозрачна и да не съдържа частици.
- Приготвянето на разтвора и по-нататъшното му приложение трябва да се извършват при асептични условия.
- Непосредствено преди приложението трябва да извадите бутилката от хладилника и да я държите известно време на стайна температура. Не трябва да се използват външни източници на топлина.
- Неотворена и неизползвана бутилка може да бъде върната в хладилника, ако е била държана при температури до 25 ° C за не повече от 30 часа.
- Преди въвеждането, гумената запушалка на флакона се пробива с игла и необходимият обем разтвор се изтегля в спринцовката. Не се изисква допълнително разреждане. Ако събраният разтвор не се използва в продължение на 6 часа, той трябва да се изхвърли.
- В някои случаи, когато се прилага лекарството, може да се наложи седация (провежда се според показанията, като се отчита клиничното състояние на пациента).
- С интратекалното приложение на инжекции Spinraza, особено в ранните възрастови групи и пациенти със сколиоза, е препоръчително да се използва какъвто и да е образен контрол (например ултразвук).
- Преди инжектиране на разтвора се препоръчва да се извлече обем CSF, еквивалентен на инжектирания обем на лекарството.
- Spinraza се инжектира интратекално в болус за 1–3 минути. За инжектиране на лекарството трябва да се използва игла за спинална анестезия. Невъзможно е да се инжектира на места, където има признаци на възпалителен или инфекциозен процес на кожата.
- Неизползваното количество разтвор трябва да се изхвърли.
Безопасността и ефикасността на Spinraza е проучена при деца на възраст 0-17 години. При пациенти на възраст над 18 години опитът с лекарството е ограничен. Няма опит с употребата на нусинерсен при лица над 65 години.
При пациенти с нарушена бъбречна и / или чернодробна функция употребата на лекарството не е проучена.
Странични ефекти
Всички нежелани странични ефекти на Spinraza са свързани с процедурата за лумбална пункция и могат да се разглеждат като симптоми на синдром на постдурална пункция:
- храносмилателна система: много често - повръщане;
- нервна система: много често - главоболие;
- опорно-двигателния апарат и съединителната тъкан: много често - болки в гърба.
По време на периода след регистрация на Spinraza са регистрирани такива сериозни странични ефекти като менингит и хидроцефалия, които най-вероятно се дължат на метода на приложение на лекарството (лумбална пункция).
В популациите от кърмачета, при които лекарството се използва най-често, някои нежелани странични ефекти, например болки в гърба и главоболие, не могат да бъдат оценени, което е свързано с ограничените комуникационни възможности на пациентите от тази група.
Имуногенността на лекарството е ниска. Няма съществен ефект от образуването на антитела срещу лекарството върху клиничния отговор, фармакокинетиката или страничните ефекти на нусинерсен.
Предозиране
Случаи на предозиране не са регистрирани. Ако получите някакви нежелани реакции към Spinraza, трябва да потърсите медицинска помощ.
специални инструкции
Понякога след интравенозно или подкожно приложение на други ASO се наблюдават нарушения на кръвосъсирването и тромбоцитопения. Ако има клинични показания, се препоръчва да се извършат необходимите лабораторни изследвания за определяне на съсирването на кръвта и броя на тромбоцитите преди приложението на Spinraza.
Други ASOs причиняват нефротоксичност, поради което при наличие на клинични показания се препоръчва да се определи съдържанието на протеин в сутрешната урина. Ако протеинът в урината е постоянно повишен, трябва да се направят допълнителни изследвания.
Съобщавани са случаи на хидроцефалия, които не са свързани с кървене и менингит при пациенти, получавали нусинерсен. Някои пациенти са получили вентрикулоперитонеален шънт. При лица с намалено съзнание е необходимо да се прецени вероятността от развитие на хидроцефалия. Към днешна дата рисковете и ползите от лечението със Spinraza при пациенти с вентрикулоперитонеален шънт са неизвестни, поради което възможността и необходимостта от по-нататъшна терапия трябва да бъдат внимателно оценени.
Влияние върху способността за управление на превозни средства и сложни механизми
Няма данни.
Приложение по време на бременност и кърмене
Не са провеждани проучвания на лекарството по време на бременност и кърмене. Въвеждането на Spinraza инжекции при жени в репродуктивна възраст или бременни жени е възможно след оценка на съотношението на очакваната полза и потенциалния риск.
В експерименти, проведени върху животни, не е установен ефект на нусинерсен върху плодовитостта на женските или мъжките, репродуктивните органи, както и растежа и развитието на плода.
Използване от детството
При деца от раждането до 17-годишна възраст Spinraza се използва според показанията и в препоръчаните дози.
С нарушена бъбречна функция
В случай на нарушена бъбречна функция, употребата на лекарството не е проучена.
При нарушения на чернодробната функция
Употребата на Spinraza при лица с увредена чернодробна функция не е проучена.
Лекарствени взаимодействия
Не са провеждани специални клинични проучвания за определяне на лекарствените взаимодействия на нусинерсен с други лекарства. Вероятността от такива взаимодействия е много малка, тъй като нусинерсен не е нито индуктор, нито инхибитор на цитохром Р450 ензимите и не се метаболизира с участието на тези ензими.
Аналози
Няма информация за аналозите на Spinraza.
Условия за съхранение
Съхранявайте на тъмно място, недостъпно за деца, в оригиналната опаковка при температура от + 2 … + 8 ° C. Разтворът не трябва да се замразява.
Разрешено е да се съхранява лекарството в оригиналната му опаковка (в картонена кутия) при стайна температура не повече от 30 ° C за не повече от 14 дни. Ако през това време разтворът не е бил използван, многократното съхранение в хладилника (при температура от + 2 … + 8 ° C) е неприемливо.
Срокът на годност е 3 години.
Условия за отпускане от аптеките
Отпуска се по лекарско предписание.
Отзиви за Spinraz
Има много малко отзиви за Spinraz, тъй като лекарството е ново и регистрирано в Русия сравнително наскоро. Това е първото лекарство, регистрирано в страната, което забавя развитието на рядко генетично заболяване - спинална мускулна атрофия. В Русия има повече от 800 души с тази диагноза.
Цена на Spinraza в аптеките
Продажната цена за Spinraza все още не е определена. Това е едно от най-скъпите лекарства в света. В САЩ цената на една бутилка достига 125 хиляди долара.
Мария Кулкес Медицински журналист За автора
Образование: Първият Московски държавен медицински университет на името на И. М. Сеченов, специалност "Обща медицина".
Информацията за лекарството е обобщена, предоставя се само с информационна цел и не замества официалните инструкции. Самолечението е опасно за здравето!
